Trapianto di cellule staminali ematopoietiche per pazienti adulti con leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1 isolata in prima remissione
La leucemia mieloide acuta ( AML ) in prima remissione ( CR1 ) con mutazione NPM1 isolata ( iNPM1m ) è considerata un genotipo di buona prognosi, sebbene fino a un terzo dei pazienti recidivi.
Per valutare la migliore strategia di trapianto, è stato confrontato retrospettivamente il trapianto di cellule staminali autologhe ( auto-SCT ) e di cellule staminali allogeniche ( allo-SCT ) da donatore imparentato ( MSD ) e da donatore completamente abbinato non-imparentato ( MUD ).
Sono stati identificati 256 pazienti adulti di cui 125 auto-SCT, 72 donatori MSD e 59 donatori MUD.
La sopravvivenza libera da leucemia a 2 anni ( LFS ) è stata del 62% nella coorte auto-SCT, 69% nei donatori MUD e 81% nei donatori MSD ( P=0.02 per MSD vs altri ).
La sopravvivenza globale ( OS ) a 2 anni non è risultata diversa tra auto-SCT, donatori MUD e MSD, raggiungendo l'83% ( P=0.88 ).
La mortalità a 2 anni non-dovuta a recidiva ( NRM ) è stata del 2.5% in auto-SCT e del 7.5% in allo-SCT ( P=0.04 ).
L'incidenza cumulativa di recidiva ( RI ) a 2 anni è stata più elevata dopo auto-SCT ( 30% ) rispetto ai donatori MUD ( 22% ) e i donatori MSD ( 12%, P=0.01 ).
Nell'analisi multivariata, i donatori MSD versus auto-SCT ma non i donatori MUD versus auto-SCT sono stati associati con incidenza di recidiva inferiore ( P minore di 0.01 e P=0.13, rispettivamente ) e migliore sopravvivenza libera da leucemia ( P=0.01 e P=0.31, rispettivamente ).
L’età è risultata correlata con più elevata mortalità non-associata a recidiva ( P minore di 0.01 ).
Allo-SCT con donatori imparentati appare essere una opzione di trapianto ragionevole per i pazienti giovani con leucemia mieloide acuta in prima remissione con mutazione NPM1 isolata.
Auto-SCT è risultato associato a peggiore incidenza di recidiva e sopravvivenza libera da leucemia ma una sopravvivenza globale simile in entrambe le modalità di allo-SCT. ( Xagena2019 )
Poiré X et al, Am J Hematol 2019; 94: 231-239
Emo2019